株式会社遺伝子治療研究所

遺伝子治療の開発

治療用遺伝子を運ぶベクターとしてアデノ随伴ウィルス(AAV)を利用し、
これまで効果的な治療法のなかった難病に対する遺伝子治療の開発を行っ
ており、現在、AADC欠損症、パーキンソン病、孤発性筋萎縮性側索硬化
症(ALS)では臨床試験が進行中です。