株式会社ONODERA GT Pharma
遺伝子治療の開発
私たちは、治療用遺伝子を運ぶアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターをコア技術とし、効果的な治療法のなかった難病に対する遺伝子治療薬を開発しています。
現在、孤発性筋萎縮性側索硬化症（ALS）は条件及び期限付き承認申請準備中、パーキンソン病及びGlut1 欠損症は治験進行中です。患者さんの希望を拓くため、一日も早い社会実装を目指します。
ライフイノベーションセンター（LIC）
再生医療
- 創薬/創薬支援
私たちは、治療用遺伝子を運ぶアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターをコア技術とし、効果的な治療法のなかった難病に対する遺伝子治療薬を開発しています。
現在、孤発性筋萎縮性側索硬化症（ALS）は条件及び期限付き承認申請準備中、パーキンソン病及びGlut1 欠損症は治験進行中です。患者さんの希望を拓くため、一日も早い社会実装を目指します。